未來醫療100強榜(簡稱VB100)由動脈網、蛋殼研究院聯合推出，是國內第一個針對非上市企業的創新醫療健康領域榜單，旨在遴選真正代表未來醫療的中國創新企業，發現我國未來醫療健康產業的核心力量，推動醫療健康產業的創新變革進程。

邦耀生物CEO席在喜先生說：“本次邦耀生物榮登評選榜單，代表了邦耀生物在核心技術的創新研發及轉化運營等方面的綜合實力，也標志著邦耀生物所展現出的創新力和未來發展潛力獲得了業內各界人士的認同和肯定。邦耀生物自成立以來，一直放眼全球市場，全面布局基因治療和細胞治療領域，現階段已獲得一些不錯的成績和榮譽。未來邦耀將堅持科技創新，力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術難題，并且在全球轉化以及商業模式創新、品牌運營、戰略合作、公共關系等多維度來保持綜合競爭力，為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。”

深耕細作，邦耀生物助力腫瘤和遺傳疾病領域發展

地中海貧血（簡稱“地貧”） 是全球分布最廣、累及人群最多的一種單基因遺傳病，以β和α地貧較為常見。異基因造血干細胞移植(HSC)是目前唯一可以根治β地貧的方法，但費用昂貴，且配型極其困難。基因療法以“一次治療終身治愈”的療效潛力，為這些患者帶了新的曙光。目前邦耀和中南大學湘雅醫院合作的基因治療的 2例重度β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴時間已超過10個月，患者總血紅蛋白均已達到正常范圍，正處于跟蹤隨訪階段。 值得一提的是，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。這一事件也代表了國內基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。

非霍奇金淋巴瘤 是一種原發于淋巴組織的血液系統惡性腫瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，雖然患者在初次治療后疾病得到緩解，但之后往往出現復發。雖然已有CART產品獲批用于復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，但是總體療效依然有限，而有研究提示抑制PD1通路可能會帶來更好的臨床效果。邦耀生物利用自主知識產權的Quikin CART™平臺技術，在不使用病毒載體的情況下，一步制備獲得的CART產品。多例患者在接受邦耀的非病毒 PD1定點整合CD19-CART細胞治療后迅速獲得完全緩解。 這是世界上首次利用基因編輯技術在PD1位點實現定點整合的CART治療，也是全球首例非病毒定點整合CART細胞治療淋巴瘤的臨床試驗。

賦能行業，探索基因/細胞治療行業新模式

邦耀生物自成立以來，一直致力探索基因/細胞治療行業新模式，早期依托自主研發中心與華東師范大學共建“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，快速推進產學研的深度融合，過去5年已產生120項國內外專利成果，形成全球輻射的專利布局，并已在國際著名學術期刊Nature Biotechnology、Nature Medicine、Nature Cell Biology、Cell Research等發表多篇學術論文，特別是在單堿基編輯工具開發領域的相繼突破，為基礎研究和遺傳性疾病如β-地中海貧血的治療提供了新的發展方向和工具。

同時，邦耀生物成功搭建基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺，非病毒 CART(Quikin CART)平臺、通用型細胞平臺、增強型CART平臺 等五大具有自主知識產權的技術平臺，同時擁有6000平米GMP中試基地及100余人的運營團隊，高效地保障項目快速轉化和落地。

(新媒體責編：syhz0808)