這是繼10月1日百悅澤®在新加坡獲批用于治療套細(xì)胞淋巴瘤后，近期在亞太地區(qū)取得的第二項(xiàng)批準(zhǔn)

此次批準(zhǔn)是基于百悅澤®對比伊布替尼在華氏巨球蛋白血癥中的頭對頭ASPEN研究的結(jié)果，該項(xiàng)研究包含澳大利亞在內(nèi)

百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160)是一家全球性的生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司于今日宣布旗下產(chǎn)品百悅澤®(澤布替尼)在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者，或作為一線療法以用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者1。在百悅澤®獲得澳大利亞藥品管理局(TGA)批準(zhǔn)之后，通過百濟(jì)神州贊助的患者援助計(jì)劃，患者可以在百悅澤® 雖已獲批但尚未納入醫(yī)保的情況下即刻獲得藥品。

此外，百悅澤®近期也已獲得新加坡衛(wèi)生科學(xué)局(HSA)批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)成人患者。

百悅澤®臨床項(xiàng)目主要研究者、 澳大利亞Peter MacCallum癌癥中心低級別淋巴瘤及慢性淋巴細(xì)胞白血病疾病小組負(fù)責(zé)人 Con Tam教授(內(nèi)外全科醫(yī)學(xué)士、醫(yī)學(xué)博士)表示：“BTK抑制是治療WM患者的一種成熟手段，而ASPEN研究顯示，百悅澤®療效顯著，相比第一代BTK抑制劑，更優(yōu)化了耐受性。百濟(jì)神州于2013年首次在澳大利亞開始百悅澤®的臨床試驗(yàn)，此后，許多澳大利亞患者入組了這些持續(xù)進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，并從治療中獲益。我們期待這項(xiàng)療法將為澳大利亞的WM患者帶來新的希望。”

在澳大利亞，每年有6000多人確診非霍奇金淋巴瘤(NHL)，這也是澳大利亞成年人群中第六大常見的癌癥2。WM是一種罕見的、進(jìn)展緩慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%3，這類淋巴瘤在老年人群中多發(fā)，主要見于骨髓，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟3。

澳大利亞WMozzies組織的負(fù)責(zé)人David Young評論道：“盡管WM是一種進(jìn)展緩慢的淋巴瘤，但并非所有患者都能對現(xiàn)有的治療方案產(chǎn)生良好的響應(yīng)，有許多患者由于不良反應(yīng)而終止了治療。百悅澤®已經(jīng)顯示出為患者改善臨床獲益與治療結(jié)局的潛力，我們十分欣喜能夠見證澳大利亞的WM患者如今有機(jī)會立即用上這種新一代的BTK抑制劑。

百濟(jì)神州已向澳大利亞藥品福利咨詢委員會(PBAC)提交了百悅澤®的報(bào)銷申請。在這一首次申請中，百濟(jì)神州預(yù)期對WM的報(bào)銷申請將進(jìn)入加速決議通道，以期確定WM被納入報(bào)銷的時(shí)間。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“百悅澤®已被證實(shí)可觸發(fā)深度、持久的緩解效果，并減少由于脫靶帶來的不良反應(yīng)，這意味著與既有的BTK抑制劑相比，它能夠帶來更佳的臨床獲益。我們由衷感謝澳大利亞的研究者、參與臨床試驗(yàn)的患者及其家屬為TGA批準(zhǔn)所作的貢獻(xiàn)。能夠?yàn)轭净糤M的澳大利亞患者提供百悅澤®，標(biāo)志著我們朝著為全球患者提供可負(fù)擔(dān)的腫瘤藥物的愿景又邁進(jìn)一步。

“此次百悅澤®在澳大利亞的獲批，以及近期其在新加坡的獲批，標(biāo)志著百悅澤®在亞太地區(qū)的進(jìn)一步拓展。”百濟(jì)神州副總裁、亞太區(qū)商業(yè)化負(fù)責(zé)人Adam Roach補(bǔ)充道，“我們已經(jīng)在這些市場建立了醫(yī)學(xué)和商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，以期進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)我們的目標(biāo)，將這款潛在‘同類最優(yōu)’的BTK抑制劑帶給全球患者。”

百悅澤®在澳大利亞用于治療WM的上市許可是基于ASPEN試驗(yàn)的有效性結(jié)果。ASPEN是一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、多中心3期試驗(yàn)(NCT03053440)，旨在評估百悅澤®對比伊布替尼，對于攜帶MYD88突變(MYD88MUT)的復(fù)發(fā)或難治性(R/R)或初治(TN)WM患者的效果。在ASPEN試驗(yàn)中，百悅澤®組的非常好的部分緩解(VGPR)率(28.4%，95% CI：20，38)在數(shù)值上高于伊布替尼組(19.2%，95% CI：12，28)，盡管該試驗(yàn)在與深度緩解(VGPR或更佳)相關(guān)的統(tǒng)計(jì)學(xué)優(yōu)效性上未能達(dá)到主要終點(diǎn)。

在ASPEN試驗(yàn)中，共有101例WM患者隨機(jī)分配接受百悅澤®治療，其中5%的患者因不良事件終止治療，包括心臟肥大、中性粒細(xì)胞減少癥、漿細(xì)胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用藥劑量，這些不良事件中最常見的是中性粒細(xì)胞減少癥(3.0%)和腹瀉(2.0%)。

百悅澤®的總體安全性特征基于779例在臨床試驗(yàn)中接受了百悅澤®治療的B細(xì)胞惡性腫瘤患者的合并數(shù)據(jù)。百悅澤®最常見的不良反應(yīng)(發(fā)生率≥20%)為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、挫傷、貧血、骨骼肌肉疼痛、腹瀉、肺炎、咳嗽。最常見的3級或以上的不良反應(yīng)(發(fā)生率≥5%)為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、肺炎和貧血。

百悅澤®的推薦劑量為160 mg每日兩次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根據(jù)不良反應(yīng)調(diào)整劑量，重度肝損害和正服用與百悅澤®存在潛在藥物相互作用的藥物的患者可降低劑量。

關(guān)于百悅澤®(澤布替尼)

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：

2019年11月，百悅澤®在美國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者*

2020年6月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者**

2020年6月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者**

2021年2月，百悅澤®在阿拉伯聯(lián)合酋長國獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者

2021年3月，百悅澤®在加拿大獲批用于治療成年華氏巨球蛋白血癥(WM)患者

2021年4月，百悅澤®在以色列注冊并納入了當(dāng)?shù)蒯t(yī)保報(bào)銷名單，用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者*

2021年6月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年WM患者**

2021年7月，百悅澤®在加拿大獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者**

2021年7月，百悅澤®在智利獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者

2021年8月，百悅澤®在巴西獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者

2021年8月，百悅澤®在美國獲批用于治療成年 WM 患者

2021年9月，百悅澤®在美國獲批用于治療接受過至少一次抗CD20治療的邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)成年患者

2021年10月，百悅澤®在新加坡獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者

2021年10月，百悅澤®在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的WM成人患者，或作為一線療法以用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者

目前，除美國和中國以外，共有30多項(xiàng)百悅澤®針對多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個(gè)國家。

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率(ORR)獲得加速批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。

**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機(jī)、對照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開展90多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個(gè)國家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市)、百澤安® (可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市)及百匯澤®(已在中國獲批上市)。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過7000人的龐大團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百悅澤®在澳大利亞、新加坡、亞太地區(qū)及其他市場的開發(fā)和商業(yè)化計(jì)劃，百悅澤®潛在的商業(yè)化機(jī)會，百悅澤®對澳大利亞患者的可及性方案，百悅澤®成為一款“同類最優(yōu)”BTK抑制劑的潛力，對患者帶來的潛在獲益，以及在“關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟(jì)神州”標(biāo)題下述的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力;候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批;藥政部門的行動(dòng)可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批;百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物(如能獲批)獲得商業(yè)成功的能力;百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力;百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況;百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力;新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響;百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn);以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

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