以獲批用于治療一線不可切除或轉移性肝細胞癌

百濟神州(納斯達克代碼：BGNE;香港聯交所代碼：06160;上交所代碼：688235)是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)已受理百澤安®(替雷利珠單抗)用于治療一線不可切除或轉移性肝細胞癌(HCC)患者的新適應癥上市許可申請(sBLA)。

HCC是世界范圍內最常見的原發性肝癌類型且預后極度不良[1]。中國的HCC新發病例和死亡病例約占全球總數的一半，其5年生存率僅為14%[2]。

百濟神州全球研發負責人汪來博士表示：“雖然中國的HCC發病率持續上升，但其治療現狀并未取得相應進展，較新的治療方案所帶來的生存獲益相對有限，多激酶抑制劑的耐受性也僅為次優。百濟神州針對百澤安®用于HCC治療高標準地開展了全球臨床開發項目，我們相信該項目所產出的證據有力地支持了百澤安®有效性和耐受性良好的特征。我們將持續與NMPA就本次申請緊密溝通，為中國HCC患者帶來新治療選擇。”

本次遞交的sBLA基于RATIONALE 301(NCT03412773)的臨床試驗數據。該臨床試驗從亞洲、歐洲和美國各研究中心共入組674例患者，其結果以最新突破口頭報告的形式公布于2022年在法國巴黎舉辦的歐洲腫瘤內科學會(ESMO)大會。

百澤安®已被NMPA批準用于9項適應癥的治療，包括附條件批準用于治療至少經過一種全身治療的肝細胞癌(HCC)。此外，百澤安®的如下新適應癥上市許可申請正在接受CDE的技術審評：聯合化療用于一線治療腫瘤表達PD-L1的晚期或轉移性胃或胃食管結合部(G/GEJ)腺癌患者，以及聯合化療用于一線治療不可切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗狀細胞癌(ESCC)。目前，百澤安®在中國以外國家或地區尚未獲批。

關于百澤安 ®

百澤安®(替雷利珠單抗)是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

百澤安®是第一款由百濟神州免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發針對實體瘤和血液腫瘤的適應癥。

百澤安®全球臨床開發項目已在超過30個國家和地區開展21項注冊相關的試驗，入組超過11,500例患者。

關于 RATIONALE 301 研究

RATIONALE 301(NCT03412773)是一項隨機、開放性的全球3期臨床研究，旨在評估百澤安®(替雷利珠單抗)對比索拉非尼作為不可切除的HCC成人患者一線治療的效果。此研究的主要終點是兩個治療組的總生存期的非劣效性比較，關鍵次要終點是盲態獨立審查委員會(BIRC)根據RECIST 1.1 版評估的總體緩解率。其他次要終點包括根據BIRC評估的無進展生存期、緩解持續時間和至疾病進展時間等的有效性評估，還有健康相關的生活質量指標，以及安全性與耐受性。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。

(新媒體責編：wa12)