北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布阿拉杰里綜合征(ALGS)治療藥物Maralixibat口服液通過審批，允許作為臨床急需藥品在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區進口使用。

Maralixibat口服液于2021年9月29日獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準，用于治療一歲及以上的阿拉杰里綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢，該適應癥在中國暫無其他獲批治療藥物，存在大量未滿足的患者治療需求。此次博鰲樂城國際醫療旅游先行區的“先行先試”，讓中國的患者享受到與全球同步化的疾病治療方案，提升患者特別是兒童患者的生命質量。

北海康成擁有在大中華區開發和商業化CAN108的獨家許可，用于三種罕見肝病適應癥：阿拉杰里綜合征(ALGS)，進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)。國家藥品監督管理局 (NMPA) 已受理CAN108 治療阿拉杰里綜合征 (ALGS) 在中國的新藥申請 (NDA)，處于優先審評階段。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說道：“Maralixibat口服液在美國獲批后，我們很快就向中國患者提供這種能帶來希望的試驗性療法。這是我們踐行諾言、為患者提供完整解決方案的核心舉措之一，也是我們組建公司的原因之一。在全世界關注罕見病日之際，很高興能為罹患罕見病的中國患者提供這種支持。”

關于阿拉杰里綜合征(ALGS)

阿拉杰里綜合征(Alagille Syndrome, ALGS)是一種常染色體顯性遺傳的多系統疾病，可導致終末期肝病和死亡。其發病率為1/30,000至1/50,000之間[1]，已在NRDRS(中國國家罕見病注冊系統)中注冊。該病以兒童及青少年的膽管發育不良和不同程度的肝外臟器(如心血管系統、骨骼、腎臟、眼睛和容貌等)受累為特征。其中，肝臟受累的發生率為100%[2，3]，常表現為慢性膽汁淤積，通常出現在新生兒期或出生后前3個月。臨床癥狀除黃疸、皮膚黃瘤、肝腫大外，還會出現嚴重的瘙癢[4]，可導致患兒抓傷引起的皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠剝奪和學校學習活動中斷[5]，嚴重影響患者的生長發育及生活質量[6]，甚至走向肝移植結局[7]。

關于Maralixibat口服液

Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發也進入晚期臨床開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。

北海康成已獲得Maralixibat口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA三個適應癥的開發和商業化的獨家授權，同時，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國內的上市申請(NDA)獲國家藥品監督管理局(NMPA)已正式受理并納入優先審評。

1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

關于北海康成制藥有限公司

北海康成制藥有限公司(“以下簡稱“北海康成”, 股票代碼 1228.HK)是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖(BA) ，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass) 、 LogicBio、華盛頓大學醫學部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。

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