北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱“北�？党�”,股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日發布了2021年報財務情況和公司動態。

“2021年對于北�？党啥�言是成功轉型的一年。我們朝著全球愿景積極邁進，全面推進了多項罕見病治療產品方案，加強了臨床管線研發，取得了令人鼓舞的研究結果，實現了第一款罕見病產品的商業化，提升了二代基因治療的研發能力，并完成了首次公開募股(IPO)。” 北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說，“我們正在打造一系列機制可靠的產品管線，聚焦在有重大臨床需求和較少臨床治療選擇的目標市場，從而減少潛在的研發風險。2021年下半年，我們啟動了首個用于治療亨特綜合征(MPS II)的產品海芮思®成功上市，成為開辟中國市場的首發舉措，以此為基礎進一步擴大商業化運作。我們現有的產品管線也有了長足的進展，其中CAN008和CAN108在中國啟動了兩項2期臨床試驗，CAN106的1期臨床試驗也取得積極結果。同時我們還大力推進了基因治療產品的研發進程。最后，隨著IPO的成功，我們獲得充足的資金可以在2022年進一步開展罕見病治療產品在不同模式和適應癥中的研發。我們期待與所有利益相關者通力合作，改進中國罕見病治療的現有系統，并為全球的罕見病患者提供全面的治療方案”。

業績摘要

完成香港證券交易所主板上市，募得資金6.04億港幣用于罕見病及基因治療管線產品的研發及商業化。

海芮思®(CAN101)是一種酶替代療法，也是中國唯一獲批用于MPS II(亨特綜合征)的靶向治療產品。

● 2021年5月，海芮思®進入中國非醫保市場。

● 公司計劃擴增內部專職商業團隊，并預計未來5年在中國組建一支擁有300多名成員的成熟罕見病商業化團隊，具備商業化多種罕見病的能力。

CAN008是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白，用于治療膠質母細胞瘤(GBM)。

● 根據臺灣1期試驗所得積極的初步療效結果，經修訂的新藥臨床試驗申請(IND)已經獲批。CAN008可作為一線治療進行2期試驗研究，并有望成為該病的標準治療產品。

● 2021年4月，在中國GBM患者中啟動CAN008 2期臨床試驗，并于同年10月完成首例患者給藥。該2期臨床試驗為多中心、隨機、雙盲和安慰劑對照研究，主要證實該產品的有效性，并探索生物標志物和療效間的相關性。

● 北�？党捎媱澰谥袊鴮�CAN008商業化，作為GBM的標準治療(放療加化療)的聯合治療。

CAN108(maralixibat)為一種口服，吸收最少的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)可逆抑制劑，用于治療罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖癥(BA)。

● 2021年4月，獲得Mirum Pharmaceuticals Inc. (簡稱 “Mirum”)獨家許可，在大中華地區針對ALGS、PFIC和BA適應癥進行CAN108(maralixibat)開發、生產及商業化。Maralixibat 是美國食品藥品監督管理局(FDA) 目前第一個也是唯一個批準用于ALGS的靶向藥物。

● 2021年5月，北�？党傻难邪l伙伴Mirum在中國開始患者招募和臨床研究中心管理工作，評估CAN108用于治療肝門腸造口術后膽道閉鎖癥(BA)的2期全球多中心臨床試驗。

● 2021年12月，基于合作伙伴Mirum獲得的研究數據，在中國大陸提交了CAN108用于治療ALGS的新藥上市許可申請(NDA)。

● 2022年1月，用于治療ALGS的新藥CAN108上市申請(NDA)獲得中國國家藥品監督管理局受理并納入優先審評。

CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)及其它C5介導的補休系統相關疾病。

● 2022年2月，在新加坡完成了CAN106用于健康志愿者的1期臨床試驗。在31名健康志愿者中進行的首次人體研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照和單次給藥劑量遞增研究，用于評估CAN106的安全性、藥代動力學、藥效學和免疫原性的開發。

● 2021年7月，CAN106獲得國家藥監局關于PNH的IND批準。

● 2022年2月，公布CAN106在新加坡試驗的1期積極頂線數據，其數據表明CAN106具有良好安全性及耐受性，可完全阻斷補體功能。

CAN103是一種用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法(ERT)。

● 2021年10月， CAN103獲得國家藥監局的IND批準，目前準備在成人和青少年戈謝病患者中開展1期臨床試驗。

打造領先的基因治療平臺，專注于腺相關病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因疾病一次性持久治療方案。

● 獲得LogicBio制藥公司二代衣殼研發平臺的全球獨家許可授權，進行法布雷病(Fabry)和龐貝氏病 (Pompe)基因療法候選藥物的研發、生產及商業化，進一步擴充了北�？党珊币姴≈委煯a品的種類。該協議還包括使用該平臺在大中華地區進行兩個其他適應癥的開發，以及LB-001產品的研發可選擇授權。LB-001是一種在研基因編輯技術，用于治療甲基丙二酸血癥(MMA)。

● 2021年10月，與Scriptr Global, Inc.簽訂了研究合作和許可協議，用于開發治療抗肌萎縮蛋白疾病(dystrophinopathies)的基因治療產品。北�？党煽墒褂迷摴�司Stitchr™平臺(一種專有的核酶介導的RNA組裝技術)開發、生產和商業化治療抗肌萎縮蛋白病基因療法的候選藥物的獨家全球權利。

● 已確定針對罕見神經肌肉疾病的兩種基因療法，即將進入臨床研發階段：用于治療法布雷病的CAN201以及用于治療龐貝氏病的CAN202。

下一步里程碑

● CAN106：基于新加坡的1期良好臨床數據，計劃于2022上半年在中國啟動PNH患者的1b/2期臨床試驗

● CAN008：繼續招募患者參與CAN008治療GBM的2期臨床試驗; 預計2023年獲得CAN008的2期中期臨床數據。

● CAN108：取得治療ALGS的NDA批準，并于治療膽道閉鎖癥(BA)的2期臨床實驗中進行首例患者給藥。

● CAN201：計劃于2022年下半年與美國食品和藥物管理局舉行IND前會議，并在2023年提交IND申請;2022年下半年完成中試規模制造工藝開發和技術轉讓。

● 基因治療：于 2022年獲得非人類受試者的概念數據，在2023年宣布DMD主要候選研發產品的臨床前數據。

財務要點

● 截至2021年12月31日，北�？党涩F金和銀行結余約為人民幣745.8百萬元。主要歸因于公司2021年5月首次公開發售前融資，及2021年12月首次公開發售(IPO)所得款項。

● 截至2021年12月31日，公司總收入為人民幣31.2百萬元，主要由于Hunerase® 及Nerlynx®的銷售額增加。

● 截至2021年12月31日，研發開支增加約人民幣318.1百萬元，增至約人民幣427.7百萬元。

● 截至2021年12月31日，年內虧損增加約人民幣231.0百萬元，增至約人民幣約1，077.0百萬元。

● 截至2021年12月31日，年內調整后凈虧損增加約人民幣370.7百萬元，增至約人民幣581.3百萬元。

北�？党芍扑幱邢薰�司簡介

北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱“北�？党�”，股票代碼1228.HK)是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。

北�？党赡壳皳碛�13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖(BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北�？党蓱鹇孕缘膶⑷�球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北�？党傻娜�球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass) 、LogicBio、華盛頓大學醫學部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。

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