強生公司今日宣布，旗下創新治療藥物泰立珂®(特立妥單抗注射液)正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批準，單藥適用于既往至少接受過三線治療(包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗CD38單克隆抗體)的復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)成人患者[2]。 泰立珂®是首個被批準用于治療RRMM、靶向B細胞成熟抗原(BCMA)和CD3的雙特異性抗體1，此前已于美國和歐盟等國家或地區獲批上市。

泰立珂®是一款全球首創、即用型、基于體重給藥的皮下注射雙特異性抗體，可將CD3+ T細胞重定向到表達BCMA的骨髓瘤細胞，以誘導殺傷腫瘤細胞[3]。經臨床驗證，泰立珂®在既往至少接受過三線治療的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的緩解率高，中國患者獲益更佳，總緩解率(ORR)達76.9%[4]。

泰立珂®是強生在中國獲批的第四個用于治療多發性骨髓瘤的產品，進一步豐富了其在多發性骨髓瘤和血液腫瘤治療領域領先的產品組合，讓更多患者能夠有機會實現功能性治愈[5]。

多發性骨髓瘤在我國是血液腫瘤領域第二大常見惡性腫瘤。1990年至2019年間，該疾病的發病率增加了209%[6]。作為一種高度異質性的血液腫瘤，幾乎所有患者在治療過程中都會面臨復發或耐藥[7],[8]。隨著疾病的進展，患者復發次數越多，后續治療難度越高，復發后的緩解深度也隨之降低，持續緩解時間不斷縮短[9]。因此，既往至少接受過三線治療的復發或難治性多發性骨髓瘤患者迫切需要更有效的治療選擇[10]。

強生創新制藥中國區總裁Cherry Huang女士表示："強生專注于多發性骨髓瘤領域20年，始終致力于以高質量的創新解決方案滿足不斷增長的醫療健康需求，推動在業內建立新的治療標準和規范，旨在讓多發性骨髓瘤患者可以長期控制疾病進展，并有機會實現功能性治愈。作為全球首個獲批用于治療多發性骨髓瘤的雙特異性抗體，泰立珂®再次印證了強生在多發性骨髓瘤診療創新、改善患者獲益方面的持續努力。未來，我們將繼續聚焦于擁有重大未滿足醫療需求的領域，以科學領拓醫藥未來，全力推動腫瘤全生命周期管理，確保我們的突破性成果能夠幫助更多患者延長生命、改善生活質量。"

此次泰立珂®獲批是基于一項單臂、開放性、多中心研究(MajesTEC-1)結果，評估了特立妥單抗在復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的安全性和有效性(n=165)2。該研究包括既往接受過至少三線治療(包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗CD38單克隆抗體)的患者2。研究結果顯示，特立妥單抗總緩解率(ORR)達到63%(95%CI：55.2%，70.4%)，46.1%的患者達到完全緩解(CR)或更好緩解(CR或嚴格的完全緩解[sCR])2。首次出現應答的中位時間為1.2個月(范圍：0.1-5.5個月)2。

值得注意的是，根據EHA最新公布的中位隨訪30.4個月的結果，中位緩解持續時間為24.0 (17.0-NE) 個月，在達到≥CR或更好緩解的患者中，中位緩解持續時間還未達到(26.7-NE)[11]。同時，泰立珂®可顯著降低患者疼痛癥狀，為復發/難治性多發性骨髓瘤患者帶來持續和臨床意義的改善[12]。

研究顯示，特立妥單抗注射液的安全性總體可控。最常見的不良反應(≥20%)包括低丙種球蛋白血癥、細胞因子釋放綜合征、中性粒細胞減少癥、貧血、骨骼肌肉疼痛、淋巴細胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、疲勞、注射部位反應、腹瀉、感染性肺炎、白細胞減少癥、COVID-19、惡心、發熱、咳嗽、頭痛、低鉀血癥、便秘和疼痛2。

(新媒體責編：wa12)